Περίληψη άρθρου:
Το Gleevec, ένα φάρμακο που εγκρίθηκε το 2001 για τη θεραπεία της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας, συχνά χαρακτηρίζεται ως το πρότυπο της εξατομικευμένης ιατρικής. Το φάρμακο στοχεύει σε συγκεκριμένες γενετικές μεταλλάξεις και έχει επιτύχει να παρατείνει τη ζωή των ασθενών. Ωστόσο, οι οικονομικές επιπτώσεις του Gleevec ήταν σημαντικές. Η τιμή του φαρμάκου αυξήθηκε σταθερά με την πάροδο του χρόνου, παρά την εισαγωγή ανταγωνιστών, γεγονός που οδήγησε σε επικρίσεις και αναφορές από ασθενείς και επαγγελματίες του τομέα της υγείας. Η Novartis, η παρασκευάστρια εταιρεία του Gleevec, εφάρμοσε επίσης τακτικές για να επεκτείνει το μονοπώλιό της στο φάρμακο και να καθυστερήσει τη διαθεσιμότητα των γενόσημων εκδόσεων. Μόλις το 2019 η τιμή μειώθηκε τελικά σημαντικά με την εισαγωγή των γενόσημων εκδόσεων.
Η οικονομική επιβάρυνση της εξατομικευμένης ιατρικής εκτείνεται πέρα από το Gleevec. Τα νεότερα φάρμακα, όπως το Tasigna, εξακολουθούν να είναι ακριβά, οδηγώντας σε μη βιώσιμες δαπάνες υγειονομικής περίθαλψης. Τα φάρμακα ακριβείας στην ογκολογία έχουν μέση τιμή 150.000 δολάρια ετησίως και οι ογκολόγοι προειδοποιούν τους ασθενείς για τις οικονομικές επιπτώσεις της περίθαλψής τους. Περισσότερο από το 40% των ασθενών με καρκίνο εξαντλούν τα περιουσιακά στοιχεία της ζωής τους εντός δύο ετών από τη διάγνωση και η διάγνωση αυξάνει την πιθανότητα πτώχευσης. Οι σπάνιες ασθένειες αντιμετωπίζουν ακόμη υψηλότερο κόστος, με φάρμακα όπως το Zolgensma να κοστολογούνται από 1 έως 3 εκατομμύρια δολάρια. Ωστόσο, για τις περισσότερες ασθένειες δεν υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες εξατομικευμένης ιατρικής, επειδή δεν διαθέτουν έναν απλό γενετικό μηχανισμό. Οι κοινές ασθένειες, όπως ο διαβήτης και οι καρδιαγγειακές παθήσεις, δεν προκαλούνται από μία μόνο γενετική ανωμαλία. Ενώ το Gleevec είναι ένα αξιοσημείωτο επίτευγμα, δεν μπορεί να γενικευτεί σε όλους τους καρκίνους ή τις ασθένειες. Η επιτυχία της εξατομικευμένης ιατρικής εξαρτάται από γνωστές μοριακές-γενετικές αιτίες, οι οποίες αποτελούν την εξαίρεση και όχι τον κανόνα στην ιατρική. Επιπλέον, οι τιμές των θεραπειών καθορίζονται από τις φαρμακευτικές εταιρείες με γνώμονα το κέρδος και όχι την εξασφάλιση της προσβασιμότητας για όλους όσοι έχουν ανάγκη. Η πλήρης ιστορία του Gleevec αναδεικνύει τόσο τις δυνατότητες όσο και τους περιορισμούς της εξατομικευμένης ιατρικής και απαιτεί μια ρεαλιστική κατανόηση των επιπτώσεών της στην υγειονομική περίθαλψη.

Κύρια σημεία του άρθρου:

• Το Gleevec είναι το πρότυπο της εξατομικευμένης ιατρικής και η έγκρισή του το 2001 αποτέλεσε σημαντικό ορόσημο στον τομέα.
• Παρά την υπόσχεσή του, το υψηλό κόστος του Gleevec είχε οδυνηρές οικονομικές επιπτώσεις που συνεχίζονται μέχρι σήμερα.
• Η Novartis έχει χρησιμοποιήσει τακτικές όπως αυξήσεις τιμών και στρατηγικές πληρωμής για καθυστέρηση για να προστατεύσει και να επεκτείνει το μονοπώλιο της στο φάρμακο.
• Η άφιξη του γενόσημου Gleevec το 2016 δεν οδήγησε σε σημαντική πτώση της τιμής και το κόστος της θεραπείας της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας έχει μείνει στάσιμο.
• Η εξατομικευμένη ιατρική περιορίζεται σε ασθένειες με γνωστή μοριακή-γενετική αιτία και οι τιμές των θεραπειών ελέγχονται σε μεγάλο βαθμό από την ιδιωτική βιομηχανία.

Αναλυτικά το άρθρο:
Το 2001, το Gleevec εγκρίθηκε ως θεραπεία για τη χρόνια μυελογενή λευχαιμία. Ήταν μια αποκάλυψη για την εξατομικευμένη ιατρική - με οδυνηρές οικονομικές επιπτώσεις που εξακολουθούν να υφίστανται μέχρι σήμερα.

ΠΡΑΓΜΑΤΙΚΑ ΔΕΝ ΜΠΟΡΕΙΤΕ να καταλάβετε όλο τον ενθουσιασμό γύρω από την εξατομικευμένη ιατρική χωρίς να γνωρίζετε λίγα πράγματα για το Gleevec. Και μόλις μάθετε την πλήρη ιστορία του Gleevec, δεν μπορείτε πραγματικά να μην δείτε μεγάλο μέρος αυτού του ενθουσιασμού ως άγρια και ακόμη και επικίνδυνη υπερβολή.

Η εξατομικευμένη ιατρική (μερικές φορές αποκαλείται και "ιατρική ακριβείας") λειτουργεί με την προσαρμογή της υγειονομικής περίθαλψης στο γονιδίωμά μας. Η παραδοσιακή, μονοσήμαντη ιατρική, σύμφωνα με την κριτική, μας αντιμετωπίζει όλους σαν να είμαστε ίδιοι, αλλά η εξατομικευμένη ιατρική παρακολουθεί τις μοριακές-γενετικές διαφορές μεταξύ μας για να παρέχει τη σωστή θεραπεία, στον σωστό ασθενή, τη σωστή στιγμή. Η προσέγγιση αυτή έχει αποκτήσει τη μεγαλύτερη αγορά στη διαχείριση των καρκίνων και των σπάνιων ασθενειών, αλλά οι πρωταθλητές προβλέπουν ένα μέλλον όπου θα εξαπλωθεί σε όλες τις πτυχές της υγειονομικής περίθαλψης, φέρνοντας επανάσταση στη θεραπεία των πάντων, από τον διαβήτη και τις καρδιαγγειακές παθήσεις μέχρι το άσθμα και τη ρευματοειδή αρθρίτιδα. Ένα μεγάλο μέρος του ενθουσιασμού είναι οικονομικής φύσεως. Αντί να στέλνουν τους ασθενείς σε δαπανηρές και απογοητευτικές οδύσσειες δοκιμής και λάθους, οι υποστηρικτές της ιατρικής ακριβείας βλέπουν την ικανότητά της να βρίσκει τα κατάλληλα γονίδια-θεραπείες από την αρχή της περίθαλψης ως έναν τρόπο για να περιορίσει το ιλιγγιώδες κόστος της σύγχρονης υγειονομικής περίθαλψης.

Το πρότυπο αυτής της επανάστασης της εξατομικευμένης ιατρικής είναι το Gleevec. Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Gleevec το 2001 για τη θεραπεία της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας. Πρόκειται για έναν σπάνιο καρκίνο του αίματος που προκύπτει όταν ο μυελός των οστών ενός ατόμου παράγει υπερβολικά λευκά αιμοσφαίρια, τα οποία τελικά κατακλύζουν τον οργανισμό του, οδηγώντας σε λοιμώξεις, διογκωμένο σπλήνα, ανεξέλεγκτη αιμορραγία, έλλειψη οξυγόνου, καρδιακή ανεπάρκεια. Θεραπείες υπήρχαν πριν από το 2001, αλλά ήταν επικίνδυνες, απίστευτα δυσάρεστες και δεν λειτουργούσαν πάντα. Για τα 5.000 έως 10.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες που διαγιγνώσκονταν κάθε χρόνο, το προσδόκιμο ζωής ήταν λιγότερο από πέντε χρόνια.

Οι βιοϊατρικοί ερευνητές γνώριζαν από τη δεκαετία του 1950 ότι οι ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία είχαν ένα ασυνήθιστο, μικρό χρωμόσωμα, το οποίο ονομάστηκε "χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας" ως αναφορά στην πόλη όπου έγινε η ανακάλυψη. Μεταγενέστερες έρευνες αποκάλυψαν ότι οι ασθενείς κατέληξαν με το χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας ως αποτέλεσμα ενός σπάνιου γεγονότος μετατόπισης, κατά το οποίο το χρωμόσωμα 9 και το χρωμόσωμα 22 αντάλλαξαν λανθασμένα τμήματα κατά τη διάρκεια της κυτταρικής διαίρεσης. Αυτή η διαπίστωση έστρεψε την προσοχή στο σημείο όπου ενώνονται τα χρωμοσώματα 9 και 22, αποκαλύπτοντας τη μοριακή πηγή του προβλήματος. Το τμήμα του χρωμοσώματος 9 προσκολλήθηκε στο 22 με τέτοιο τρόπο ώστε ένα γονίδιο που μεταφερόταν μαζί με το χρωμόσωμα να τεθεί σε λειτουργία, παράγοντας ένα ένζυμο που διεγείρει την ανεξέλεγκτη κυτταρική ανάπτυξη στο μυελό των οστών.

Η ανακάλυψη του Gleevec είναι η ουσία των θρύλων. Ο Brian Druker, ογκολόγος στο Oregon Health & Science University τη δεκαετία του 1990, επιθυμούσε διακαώς να αναπτύξει μια θεραπεία για τους ασθενείς του με χρόνια μυελογενή λευχαιμία, και η έρευνά του έδειξε ότι ο φαρμακευτικός κολοσσός Novartis διέθετε μια χημική ένωση - το STI-571 - η οποία φαινόταν πολλά υποσχόμενη λόγω της ικανότητάς της να στοχεύει το παράνομο ένζυμο και να σταματά τον καρκινικό καταρράκτη που ακολουθούσε. Τα στελέχη της Novartis δεν ενθουσιάστηκαν με την επένδυση σε ένα φάρμακο που θα θεράπευε τόσο λίγους ανθρώπους, αλλά ο Druker τελικά τους έπεισε να τον αφήσουν να το δοκιμάσει σε ανθρώπους. Η πρώτη κλινική δοκιμή ξεκίνησε το 1998, όταν το STI-571 χορηγήθηκε σε περίπου 30 άτομα που πλησίαζαν στο τέλος της μάχης τους με τη χρόνια μυελογενή λευχαιμία. Τα αποτελέσματα που προέκυψαν λίγους μήνες αργότερα δεν έμοιαζαν με τίποτα από όσα είχαν δει ποτέ οι ογκολόγοι. Κάθε συμμετέχων ανταποκρίθηκε θετικά στο φάρμακο, με μέτριες μόνο παρενέργειες. Κατά τη διάρκεια των επόμενων δύο ετών, το φάρμακο χορηγήθηκε σε χιλιάδες ασθενείς, η συντριπτική πλειονότητα των οποίων είδε τα λευκά αιμοσφαίρια τους να επιστρέφουν στο φυσιολογικό.

Η Novartis υπέβαλε την αίτησή της στον FDA στις αρχές του 2001 και 10 εβδομάδες αργότερα - σε χρόνο ρεκόρ - το Gleevec εγκρίθηκε. Το Gleevec χαιρετίστηκε στον Τύπο ως "έξυπνη βόμβα" και "θαυματουργή θεραπεία". Τα μικροσκοπικά χάπια εμφανίστηκαν στο εξώφυλλο του περιοδικού Time με τη φράση: "Υπάρχουν νέα πυρομαχικά στον πόλεμο κατά του καρκίνου. Αυτές είναι οι σφαίρες". Ενέπνευσε επεισόδια των δραματικών σειρών του prime-time Law & Order και The West Wing.

Το Gleevec εγκρίθηκε ακριβώς την ώρα που ολοκληρωνόταν το Πρόγραμμα Ανθρώπινου Γονιδιώματος και αποτέλεσε το τεκμήριο Α για όσους αναζητούσαν αποδείξεις ότι η εποχή της υγειονομικής περίθαλψης με βάση τα γονίδια είχε φτάσει. Ο Francis Collins, διευθυντής του Human Genome Project, έδωσε έμφαση στο Gleevec κατά την πανηγυρική ολοκλήρωση του προγράμματος. Το Gleevec ήταν αξιοσημείωτο, αλλά δεν ήταν εξαιρετικό- μάλλον, ο Collins προέβλεψε ένα μέλλον όπου κάθε ασθένεια που θα μπορούσατε να ονομάσετε θα είχε το δικό της Gleevec.

Δύο δεκαετίες αργότερα, το Gleevec διατηρεί την περίφημη θέση του. Το "πριν από το Gleevec" και το "μετά το Gleevec" έχει έρθει να σηματοδοτήσει τη στιγμή που η εξατομικευμένη ιατρική μετατράπηκε από φιλοδοξία σε πραγματικότητα. Οι ασθενείς από τις πρώτες δοκιμές του Druker που είναι ακόμα ζωντανοί χρησιμεύουν ως ισχυρές υπενθυμίσεις για το πώς το Gleevec "άλλαξε τα πάντα". Ο πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της Εταιρείας Λευχαιμίας και Λεμφώματος σηματοδότησε την επέτειο των 20 ετών από την έγκριση του Gleevec από τον FDA, σημειώνοντας: "Ήταν η γέννηση της ιατρικής ακριβείας: το σωστό φάρμακο στον σωστό ασθενή τη σωστή στιγμή".

Αυτή είναι τουλάχιστον η σύντομη εκδοχή. Μια πιο προσεκτική ματιά στο τι ακολούθησε μετά την έγκριση του FDA, από την άλλη πλευρά, δίνει μια διαφορετική εικόνα.

Υπήρχαν προειδοποιητικά σημάδια αμέσως. Το άρθρο στο Time, αφού μετέφερε τον ενθουσιασμό, κατέληγε επισημαίνοντας ότι το φάρμακο πωλούνταν για πάνω από 2.000 δολάρια το μήνα. Αυτό μεταφράζεται σε ετήσιο κόστος μεταξύ 25.000 και 30.000 δολαρίων. Ο διευθύνων σύμβουλος της Novartis παραδέχτηκε ότι η τιμή ήταν υψηλή, αλλά υπήρχε καλός λόγος, αντέτεινε. Οι υπάρχουσες θεραπείες για τη χρόνια μυελογενή λευχαιμία είχαν παρόμοια τιμή. Επιπλέον, η αγορά για το Gleevec ήταν μικρή και η Novartis επένδυσε 600 έως 800 εκατομμύρια δολάρια στην έρευνα και ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου. Η υψηλότερη από το συνηθισμένο τιμή ήταν απαραίτητη για να αντισταθμίσει την οικονομική δέσμευση της εταιρείας για τη σωτήρια θεραπεία- η Novartis μπορεί να μην είχε καν μεγάλο κέρδος από το νέο της φάρμακο. Η τιμή, δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος, θα μπορούσε ακόμη και να μειωθεί εάν ο πληθυσμός των ασθενών που έπαιρναν το φάρμακο διευρυνόταν.

Η τιμή του Gleevec παρέμεινε στο εύρος των 25.000 έως 30.000 δολαρίων ετησίως για κάποιο χρονικό διάστημα. Στη συνέχεια συνέβη κάτι παράξενο. Γύρω στο 2006, η τιμή άρχισε να ανεβαίνει. Η αγορά του Gleevec είχε πράγματι επεκταθεί μετά την κυκλοφορία του, επειδή μετέτρεψε έναν θανατηφόρο καρκίνο του αίματος σε κάτι που μπορούσε να αντιμετωπιστεί σαν μια χρόνια ασθένεια, γεγονός που σύμφωνα με τη λογική του ίδιου του διευθύνοντος συμβούλου της Novartis θα έπρεπε να είχε μειώσει την τιμή. Την ίδια περίπου εποχή κυκλοφόρησαν παράλληλα με το Gleevec και διάφορα άλλα φάρμακα που λειτουργούσαν παρόμοια, τα οποία ονομάζονταν "αναστολείς κινάσης τυροσίνης" με βάση τις πρωτεΐνες που έκλειναν. Ένα από αυτά, μάλιστα, ήταν το Tasigna της Novartis. Τα οικονομικά 101 θα έδειχναν ότι η άφιξη ανταγωνιστών οδηγεί σε μείωση των τιμών, αλλά συνέβη ακριβώς το αντίθετο. Οι τιμές των νεοεισερχόμενων φαρμάκων ήταν ακόμη υψηλότερες από το Gleevec, στο εύρος των 5.000 έως 7.000 δολαρίων το μήνα. Και η εισηγμένη τιμή του Gleevec ανέβηκε προς τα πάνω, προς την τιμή των νεοεισερχομένων. Ξεκινώντας στα τέλη της πρώτης δεκαετίας του 21ου αιώνα, η τιμή του Gleevec αυξήθηκε σταθερά, 5% το ένα έτος, 8% το άλλο, και στη συνέχεια σχεδόν 20%. Οι ασθενείς που πλήρωναν 2.200 δολάρια το μήνα το 2001 πλήρωναν τριπλάσιο ποσό μια δεκαετία αργότερα. Μέχρι το 2011, η Novartis κέρδιζε περισσότερα από 4 δισεκατομμύρια δολάρια ετησίως.

Η κοινότητα της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας, τρομοκρατημένη από αυτό που εκτυλισσόταν, φώναξε τελικά "φάουλ". Το 2012, οι ασθενείς και οι συγγενείς όσων πάσχουν από τη νόσο ανήρτησαν μια αίτηση στο Change.org ζητώντας από τα μέλη του Κογκρέσου να παρέμβουν στις αυξήσεις των τιμών της Novartis. Ένας ασθενής που συμμετείχε στην αρχική δοκιμή του STI-571 του Druker παραπονέθηκε: "Είναι στα όρια του εγκλήματος να αναγκάζεις τους ανθρώπους να κάνουν την επιλογή μεταξύ της ζωής (να μπορούν να πληρώσουν το Gleevec) και του θανάτου (να μην μπορούν να αγοράσουν οικονομικά το φάρμακο που θα τους σώσει τη ζωή)". Ένας άλλος υποστηρικτής της αναφοράς επικαλέστηκε απλώς: "Η γιαγιά μου χρειάζεται αυτό το φάρμακο".

Ο Druker και περισσότεροι από 100 γιατροί και ερευνητές χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας ανέλαβαν επίσης τον αγώνα, γράφοντας ένα άρθρο για το κορυφαίο αιματολογικό περιοδικό Blood το 2013, το οποίο έκρουε τον κώδωνα του κινδύνου για τις "μη βιώσιμες τιμές των καρκινικών φαρμάκων". Το Gleevec, προειδοποιούσαν, δημιουργούσε ένα επικίνδυνο προηγούμενο το οποίο κυνηγούσαν και άλλα αντικαρκινικά φάρμακα, το οποίο εξομάλυνε την κερδοσκοπία στη φαρμακοβιομηχανία και ανέβαζε το κόστος της υγειονομικής περίθαλψης.

Η αύξηση της τιμής του Gleevec ήταν αυτό που συγκέντρωσε το μεγαλύτερο μέρος της κριτικής προσοχής, αλλά η Novartis εφάρμοζε και άλλες τακτικές για να προστατεύσει και να επεκτείνει το μονοπώλιο της στο φάρμακο. Το δίπλωμα ευρεσιτεχνίας επρόκειτο να λήξει το 2013, αλλά η εταιρεία κατέθεσε μια σειρά παρατάσεων που μετέθεσαν την προθεσμία αυτή για το 2015. Στη συνέχεια, όταν έληξε η πατέντα, η Novartis χρησιμοποίησε μια στρατηγική πληρωμής για καθυστέρηση, οι λεπτομέρειες της οποίας κρύφτηκαν πίσω από το πέπλο μιας συμφωνίας εμπιστευτικότητας, πληρώνοντας τον κατασκευαστή του πρώτου εγκεκριμένου γενόσημου φαρμάκου για να μην διανείμει την έκδοσή του για επτά μήνες, καθυστερώντας έτσι την άφιξή του μέχρι το 2016.

Όλο αυτό το διάστημα, το μάρκετινγκ της Novartis έστρεφε σταδιακά την προσοχή προς το Tasigna, λέγοντας ότι ήταν ακόμη καλύτερο από το Gleevec, γεγονός που θα ενθάρρυνε τους ογκολόγους να αλλάξουν τους ασθενείς σε ένα προϊόν της Novartis που είχε χρόνια ακόμα για την προστασία της πατέντας του.

Οι κανονικοί κανόνες της οικονομίας δεν ίσχυαν πλέον. Αυτή η προβληματική εικόνα έγινε πιο σαφής μόνο όταν κυκλοφόρησε η γενική έκδοση του Gleevec το 2016. Στις συμβατικές αγορές φαρμάκων, η άφιξη των γενοσήμων οδήγησε σε σημαντική πτώση των τιμών, επειδή ο ανταγωνισμός τις οδήγησε προς τα κάτω. Το γενόσημο Gleevec, ωστόσο, έφτασε στις Ηνωμένες Πολιτείες με τιμή καταλόγου περίπου 5.000 δολάρια το μήνα, πολύ περισσότερο από ό,τι είχε πιάσει το Gleevec για πρώτη φορά το 2001.

Μόνο το 2019, όταν έγιναν διαθέσιμες διάφορες γενόσημες εκδόσεις, η τιμή της σωτήριας θεραπείας για τη χρόνια μυελογενή λευχαιμία έπεσε τελικά σε λογικά επίπεδα. Η Novartis, μέχρι τότε, είχε πραγματοποιήσει περίπου 50 δισεκατομμύρια δολάρια σε παγκόσμιες πωλήσεις από το Gleevec. Εν τω μεταξύ, το κόστος της θεραπείας της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας είχε φτάσει σε ένα οροπέδιο γύρω στο 2015-2016, όταν έληξε η πατέντα του Gleevec και κυκλοφόρησε η πρώτη γενική έκδοση. Οι γιατροί είχαν πράγματι μετακινήσει τους ασθενείς τους σε έναν από τους νεότερους αναστολείς της κινάσης τυροσίνης, όπως το Tasigna. Η χρόνια μυελογενής λευχαιμία, ως αποτέλεσμα, συνεχίζει να αποτελεί μια εξαιρετικά ακριβή διάγνωση 20 χρόνια μετά την εμφάνιση του Gleevec στην αγορά, οδηγούμενη σε μεγάλο βαθμό από τη σταθερή άφιξη συγκλονιστικά ακριβών φαρμάκων που ακολουθούν το οικονομικό παράδειγμα της Novartis και της μαγικής σφαίρας της.

Ο DRUKER ΚΑΙ ΟΙ άλλοι ειδικοί της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας προειδοποίησαν το 2013 ότι το Gleevec έδινε ένα μη βιώσιμο παράδειγμα στην υγειονομική περίθαλψη. Είχαν δίκιο. Στις δύο δεκαετίες που ακολούθησαν την άφιξη του Gleevec, το κόστος των ογκολογικών θεραπειών αυξήθηκε σημαντικά. Τα νέα φάρμακα ακριβείας στην ογκολογία έχουν μέση τιμή 150.000 δολάρια ετησίως, την ίδια ετήσια τιμή που έφτασε το Gleevec πριν από την άφιξη του πρώτου γενόσημου. Μια πρόσφατη έρευνα σε ογκολόγους διαπίστωσε ότι περισσότερα από τα δύο τρίτα αυτών προέβλεψαν ότι η αυξανόμενη εξάρτηση από τα φάρμακα ακριβείας σημαίνει υψηλότερο κόστος για το μέλλον της φροντίδας του καρκίνου.

Όλα αυτά έχουν οδηγήσει σε έναν νέο όρο στην ογκολογία: οικονομική τοξικότητα. Οι ογκολόγοι έχουν αρχίσει να προειδοποιούν τους ασθενείς τους για τις οικονομικές επιπτώσεις της φροντίδας τους. Μια μελέτη διαπίστωσε ότι πάνω από το 40% των ασθενών με καρκίνο εξαντλούν το σύνολο των περιουσιακών στοιχείων της ζωής τους μέσα σε δύο χρόνια από τη διάγνωση. Η διάγνωση καθιστά επίσης περισσότερο από δυόμισι φορές πιθανότερο να χρεοκοπήσει κάποιος. Ακριβώς τη στιγμή που ένα άτομο πρέπει να εστιάσει την ενέργειά του στο να παραμείνει υγιές και να καταπολεμήσει τον καρκίνο, δέχεται το πρόσθετο άγχος που σχετίζεται με την προσπάθεια να παραμείνει οικονομικά στη ζωή.

Όταν περνάμε από τον καρκίνο στις σπάνιες ασθένειες - τον άλλο τομέα όπου η ιατρική ακριβείας έχει σημειώσει θεραπευτικές προόδους τα τελευταία 20 χρόνια - οι αριθμοί είναι ακόμη πιο εξωφρενικοί. Το Zolgensma αντισταθμίζει τον εκφυλισμό των νευρικών κυττάρων σε παιδιά με νωτιαία μυϊκή ατροφία. Το Zokinvy σταματά την ταχεία γήρανση που σχετίζεται με το σύνδρομο Hutchinson-Gilford progeria. Το Zynteglo καταπολεμά τα ανεπαρκή επίπεδα αιμοσφαιρίνης στο αίμα ασθενών με σοβαρή β-θαλασσαιμία. Πρόκειται για καταστάσεις οι οποίες, όπως και η χρόνια μυελογενής λευχαιμία, προκύπτουν από έναν πολύ βασικό γενετικό μηχανισμό, γεγονός που επιτρέπει την ανάπτυξη φαρμακευτικών παρεμβάσεων που μπορούν να στοχεύσουν αυτά τα ανώμαλα συστήματα. Έχουν όμως ένα κόστος. Καθένα από αυτά τα φάρμακα καταγράφεται μεταξύ 1 και 3 εκατομμυρίων δολαρίων.

Και αυτά είναι τα οικονομικά διακυβεύματα που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς για τους οποίους υπάρχουν φάρμακα όπως το Gleevec ή το Zolgensma για την ασθένειά τους. Για τους περισσότερους ασθενείς με τις περισσότερες ασθένειες, απλά δεν υπάρχει διαθέσιμη θεραπεία εξατομικευμένης ιατρικής. Αυτό δεν οφείλεται στο γεγονός ότι πρέπει απλώς να περιμένουν λίγο ακόμα για να εγκριθεί από τον FDA το Gleevec τους. Είναι επειδή 20 χρόνια γενετικής έρευνας έχουν καταστήσει σαφές ότι οι περισσότερες ασθένειες δεν προσφέρονται για να υπάρξει καθόλου Gleevec. Οι περισσότερες κοινές, πολύπλοκες ασθένειες όπως ο διαβήτης, οι καρδιαγγειακές παθήσεις, το άσθμα και η ρευματοειδής αρθρίτιδα δεν προκαλούνται από έναν απλό γενετικό μηχανισμό. Δεν υπάρχουν χρωμοσώματα Φιλαδέλφεια που περιμένουν να ανακαλυφθούν για αυτές τις ασθένειες. Αν υπήρχαν, θα είχαν ήδη βρεθεί.

ΑΣ ΕΙΜΑΣΤΕ ΞΕΚΑΘΑΡΟΙ: Η ανακάλυψη του Gleevec είναι μια τεράστια ιστορία. Ο αρχικός εντοπισμός του χρωμοσώματος Φιλαδέλφεια, η επακόλουθη εργασία για τη διαλεύκανση του μοριακού μηχανισμού που ευθύνεται για τον μοναδικό καρκίνο του αίματος, η προσπάθεια του Druker να βρει και να δοκιμάσει το STI-571 - αυτά ήταν ηρωικά έργα επιστημονικής ιδιοφυΐας. Οι ασθενείς που διαγιγνώσκονται σήμερα με χρόνια μυελογενή λευχαιμία μπορούν να ατενίζουν με αισιοδοξία το μέλλον τους με τρόπο που οι ασθενείς πριν από ένα τέταρτο του αιώνα δεν μπορούσαν να φανταστούν.

Το πρόβλημα με το πρότυπο της εξατομικευμένης ιατρικής δεν είναι ότι αυτά τα πράγματα είναι αναληθή. Το πρόβλημα είναι με αυτά που συνήθως παραλείπονται ή προστίθενται σε αυτά τα γεγονότα.

Προστίθενται οι προσδοκίες ότι η ιστορία του Gleevec γενικεύεται, σε όλους τους καρκίνους ή ακόμη και σε όλες τις ασθένειες. Αυτό δεν ισχύει. Η εξατομικευμένη ιατρική αποκτά κλινική αγορά όταν οι ασθένειες έχουν γνωστή μοριακή-γενετική αιτία, αλλά αυτές είναι η εξαίρεση στην ιατρική, όχι ο κανόνας. Το να υπονοεί κανείς το αντίθετο, κινδυνεύει να αφήσει το κοινό γενικά και τους πληθυσμούς των ασθενών ειδικά δύσπιστους απέναντι σε μια ιατρική επανάσταση που βρίσκεται πάντα πίσω από τον ορίζοντα.

Παραλείπονται οι οικονομικές πραγματικότητες. Για εκείνες τις σπάνιες παθήσεις που έχουν μοριακή-γενετική αιτία, το τι θα φτάσει από τις βιολογικές γνώσεις στις διαθέσιμες θεραπείες ελέγχεται σε μεγάλο βαθμό από την ιδιωτική βιομηχανία-φαρμακευτικές εταιρείες όπως η Novartis. Αυτό σημαίνει ότι οι τιμές αυτών των θεραπειών καθορίζονται με κύριο κίνητρο το εταιρικό κέρδος και όχι η διασφάλιση ότι όλοι όσοι χρειάζονται κάποιο φάρμακο μπορούν να το πάρουν.

Το Gleevec αξίζει τη θέση του ως το πρότυπο της εξατομικευμένης ιατρικής. Κατανοημένη πλήρως, η ιστορία της καθιστά δραματικά σαφές τι πρέπει και τι δεν πρέπει να περιμένουμε από αυτή την προσέγγιση της υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: The Aftermath of a 'Miracle Cure' for a Rare Cancer